憑甚麼說醫學「突破」？談第一期臨床研究的真正意義

　　醫療新聞提到「突破」或「新希望」，多多少少引起大家的好奇去閱讀。可是，我們該憑甚麼指它是「突破」或「新希望」？

 

　　老實說，看醫療新聞時「疑心」十分大的我，遇上這類字眼反而提醒我要加倍小心。

 

　　上周讀到一則新聞，提及一種針對阿茲海默氏症（或譯作腦退化症，前譯老人癡呆症，是認知障礙症的一種）的新藥「帶來新希望」，又指該藥「證實能夠有效防止澱粉樣蛋白物質（amyloid proteins）在體內產生，有效防止腦內出現斑塊」。報道連用兩次「有效」，惹來我的好奇。

 

 

　　於是按下報道所附的英國《衛報》連結一讀，標題Alzheimer's treatment within reach after successful drug trial，確令人抱有希望。但看完內文，你會知道，它說的只是該藥初步有成效。而負責該研究的藥廠人員也稱，現在言之尚早，他們也很期待「第三期臨床研究」的結果。

 

　　第三期臨床研究是什麼？一般而言，指的是大型臨床研究，它納入的病人較多，可能數百甚至過千，目的在於比較新藥與目前最佳療法（或沒有藥效的安慰劑），看哪種較優勝，副作用有多少。萬一新藥跟舊藥的療效差別很小，更要兩組人數夠多，即基數夠大的情況下，才能呈現分別，副作用也然。換言之，一種新藥要經過第三期臨床研究，方知道有沒有療效。

 

　　那麼這報道談的是什麼階段的研究？順手查一查「知‧解醫學」這個專欄不時提及的英國政府國民健康服務（NHS）醫療新聞解構網站Behind the Headlines，果然解構了這則新聞。它說，這是「第一期臨床研究」，phase 1 trial，屬早期研究，納入的病人人數少，主要目的是了解新藥是否安全，病人是否耐受得住，是否有治療的潛質，而非測試它有沒有療效。如果結果好，便可邁向接下來的階段，納入更多病人，去跟安慰劑或其他藥物比較。

 

　　由此可知，第一期臨床研究乃為日後的大型臨床研究鋪路，其結果還未算確實。

 

　　前文提及的阿茲海默氏症新藥研究，只納入32名早期或中期的患者，其中更有兩人退出或不符合納入研究的條件。有理論認為，腦中的澱粉樣斑塊造成阿茲海默氏症患者認知退化，惜至今還未證實。Behind the Headlines提到，這次研究並沒有測試患者的徵狀有否起變化。另方面，雖然新藥在如此初步的臨床研究中，減少了腦中的澱粉樣斑塊，但此階段的研究並沒有解答它能否逆轉或減慢阿茲海默氏症的認知退化。

 

　　個別外國醫療記者同業說過，大致上不報道第一或第二期臨床研究，就是因為結果屬初步，作不得準。對我來說，第三期臨床研究結果一天未有，使用「突破」或「新希望」等令人憧憬的字眼來報道初步結果，十分冒險。日後研究成功，固然可喜可賀；但研究失敗的話，那些「新希望」一下子落空，對患者、家屬以至大眾來說，不殘忍嗎？

 

　　回看《衛報》的報道，執筆的記者對那新藥似乎「熱心」了一點。我不諱言過往曾犯同樣的錯誤，原因是不認識臨床研究的種種，容易被初步的正面結果弄昏了頭，寫出只顧「唱好」的報道。正因如此，若傳媒及大眾都認識臨床研究的分期，在文章中註明期數，相信更能區別各期研究結果的確切程度，有助過濾「有益有建設性」的報道出來。

 

　　本欄旨在集思廣益，內容謹供讀者參考，惟不能代替醫囑。如有疑問，宜與您的主診醫生商量，以得出切合您的治療方案。

 

 

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